Le calcul du nombre de participants à l'étude est un élément primordial de la recherche clinique. Si le nombre de participants est trop faible, une conclusion robuste et par conséquent les objectifs de l'étude ne peuvent pas être atteints. À l’opposé, un nombre de participants trop élevé peut engendrer un gaspillage de ressources. Mais combien de participants faut-il pour qu'un essai clinique aboutisse à des résultats significatifs et concluants?
Il existe deux méthodes pour calculer ce nombre - également appelé la taille d'échantillon:

1. Calcul de la taille d'échantillon sur la base de tests d'hypothèses (méthode traditionnellement utilisée)
2. Calcul de la taille d'échantillon basé sur la précision

La méthode de calcul de la taille d'échantillon basée sur la précision s’accorde mieux à la tendance actuelle qui consiste à présenter les résultats d’études sous forme d'intervalles de confiance et à s'éloigner des p-values traditionnellement appliquées (Bland 2009). Cependant, la plupart des logiciels statistiques contiennent des algorithmes de calcul de taille d'échantillon qui sont, pour la plupart, basés sur des tests d'hypothèses.

Pour combler cette lacune, les statisticiens de la CTU de Berne ont développé le paquet R «presize» qui permet de calculer la taille d'échantillon en se basant sur la précision. Il prend en compte les méthodes de statistiques descriptives, les différences absolues et relatives, diverses mesures de corrélation, ainsi que les mesures diagnostiques.

L'outil a été développé par la plateforme Statistics & Methodology de la SCTO à l’aide du prix 2018 attribué au sein de la plateforme. Pour en savoir plus sur les deux lauréats, voir la rubrique ci-dessous «Prix pour le développement d'outils statistiques en libre accès, au service de la recherche clinique».

R est un langage de programmation et un logiciel libre destiné aux statistiques et communément utilisé dans le cadre de la recherche. «presize» est maintenant disponible sur le principal répositoire de R, CRAN. Il existe également une application web conviviale, prenant en charge la quasi-totalité des fonctionnalités de «presize», pour ceux qui ne connaissent pas R.

Liens pertinents:

• presize R-Package via CRAN
• presize Web-App
• Les rapports d’erreur, commentaires et demandes de fonctionnalités sont bienvenus sous https://github.com/CTU-Bern/presize/issues.

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Le partage de données est devenu une exigence de nombreux organismes de financement et est en passe de devenir une norme scientifique dans de nombreuses disciplines. Dans la recherche médicale, cependant, le partage de données peut entrer en conflit avec l'obligation des cliniciens de protéger la vie privée des patients.

En juin 2020, la plateforme Statistics & Methodology, en collaboration avec la plateforme Data Management, a élaboré un guide pour le partage de données de recherche clinique en se référant spécifiquement au contexte national. Ce guide fournit des détails sur les aspects à prendre en compte, suggère des critères de décision et fournit des exemples et des listes de contrôle pour soutenir le partage de données de recherche clinique dans la pratique.

Le guide est publié sous forme de texte en cours d'élaboration. Il est accessible sur un répertoire public en pré-impression, pour un examen externe. Une deuxième version intégrera les commentaires externes.

Lisez le document et laissez un commentaire sur le site www.preprints.org.

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Depuis 2018, les statisticiens du réseau des CTUs peuvent concourir pour obtenir un subside afin de développer des codes ou des programmes statistiques. Les équipes participantes doivent démontrer qu’elles apportent des solutions à des problèmes persistants et qu’elles contribuent à l’amélioration de la qualité de la recherche clinique.

Chaque équipe reçoit CHF 12'000 pour développer et publier ses solutions, à condition que le code soit testé sur des problèmes récurrents de la pratique clinique et qu’il soit testé en étroite collaboration avec une autre CTU.

L'objectif est ensuite de mettre à disposition les outils développés dans des référentiels Open Access tels que le Comprehensive R Archive Network CRAN et Github.
 

Lauréats 2019

En septembre 2019, les membres de la plateforme Statistics & Methodology de la SCTO ont sélectionné les lauréats suivants (parmi un total de quatre projets soumis):

• Dr Lukas Bütikofer & Dr Alan Haynes, CTU Berne, pour «Summary tables in R».
• Thomas Zumbrunn, CTU Bâle, pour «Export tables and metadata to achieve the intended layout in any output format, R".

Les résultats de ces projets seront annoncés sur cette page début 2021 et les outils seront mis à la disposition des statisticiens du monde entier.  Félicitations aux gagnants!

Résultats des lauréats du prix 2018

En octobre 2019, le duo gagnant de 2018 a présenté les outils développés. Ceux-ci sont désormais accessibles aux statisticiens du monde entier:

• Andreas Limacher et Armando Lenz de la CTU de Berne présentent sur Github leur développement Precision-based sample size calculation
• Thomas Fabbro, de la CTU de Bâle, présente sur CRAN son Tool to represent visually assumptions about underlying sample size calculation.
  Un rapport sur ce projet a été présenté au DKForum de l'Hôpital universitaire de Bâle en novembre 2019.

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Pour la première fois, les statisticiennes et statisticiens du Réseau CTU ont été invités à démontrer leurs compétences lors d'une compétition nationale en 2018. Les équipes participantes se sont affrontées pour obtenir un soutien financier au développement de solutions informatiques pour résoudre des problèmes statistiques et contribuer ainsi à augmenter la qualité dans la recherche clinique.

Au total, six candidatures en provenance de Suisse romande et alémanique ont répondu à l’appel à propositions lancé par la plateforme Statistics & Methodology de la SCTO. Exactement la moitié des équipes participantes ont choisi d’aborder la question toujours délicate du calcul de la taille de l’échantillon pour les essais cliniques: combien de participants doit compter une étude pour aboutir à des résultats pertinents? Les concepteurs d’une étude doivent s’assurer d’une étroite collaboration avec les statisticiens pour répondre à cette question, car elle se révèle essentielle pour la réussite ou l’échec d’une étude. C’est précisément dans ce but que la SCTO a créé ses plateformes: leurs membres ont pour objectif non seulement d’offrir un encadrement dans leurs domaines respectifs et de partager des ressources, mais aussi de s’inspirer mutuellement pour redynamiser leurs domaines et suivre les tendances et meilleures pratiques actuelles.

Deux équipes gagnantes

Parmi les solutions soumises par les équipes participantes, laquelle présente le plus grand avantage pour la recherche clinique? Les membres de la plateforme ont pris le temps d’une journée de réflexion commune pour répondre à cette question et ont finalement désigné deux équipes gagnantes: l’équipe menée par le Dr Andreas Limacher de la CTU Berne pour sa solution «Precision-based sample size calculation» ainsi que celle du Dr Thomas Fabbro de la CTU Bâle, dont l’outil servira à visualiser les hypothèses sous-jacentes au calcul de la taille de l’échantillon et permettra aux médecins de les vérifier plus facilement. Chacune des deux équipes reçoit un montant 12 000 CHF pour le développement et la publication de sa solution informatique. Cette récompense est soumise à la condition que leur programme soit testé en étroite collaboration avec une autre CTU et que son adéquation puisse être vérifiée dans la pratique.

Une communauté dynamique

Dr Brigitta Gahl, coordinatrice de la plateforme, précise: «Dès que les solutions des équipes gagnantes seront disponibles, elles seront, dans l’intérêt de la recherche, diffusées dans le monde entier. Les équipes publieront le code du programme dans des référentiels qui sont visités par une communauté ouverte de professionnels. Ces derniers pourront ensuite l’utiliser en pratique immédiatement. Le domaine des statistiques a évolué très rapidement ces dernières années, les méthodes établies sont réexaminées, améliorées et de nouvelles méthodes sont à l’étude. Ce qui compte, c’est la communauté: seul un échange constant avec d’autres statisticiennes et statisticiens nous permettra de suivre le rythme de cette dynamique et même de l’influencer.»

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